RWE. Obteniendo evidencias del mundo real

La medicina produce evidencia de muchas maneras. Durante mucho tiempo, el ideal más visible fue el ensayo clínico aleatorizado: una intervención definida, una población seleccionada, condiciones controladas y resultados medidos de manera sistemática. Ese tipo de evidencia sigue siendo fundamental.

Pero los sistemas de salud también necesitan responder preguntas que no siempre caben bien en un ensayo: qué pasa cuando una tecnología se usa en pacientes más complejos, en instituciones con recursos diferentes, durante períodos largos o bajo condiciones reales de cobertura, acceso y adherencia.

Ahí aparece la evidencia de mundo real, o real-world evidence (RWE). La idea parte de los datos de mundo real, o real-world data (RWD): información generada fuera de los ensayos clínicos convencionales. Puede provenir de historias clínicas electrónicas, registros de enfermedades o tratamientos, bases administrativas, reclamos de seguros, datos de farmacia, reportes de profesionales o información aportada por pacientes [1].

También pueden incorporarse datos generados por aplicaciones, sensores o wearables, aunque no son el ejemplo primario. Su utilidad depende de que exista claridad sobre calidad, representatividad, consentimiento, trazabilidad y relevancia clínica.

La evidencia revisada muestra que la RWE puede apoyar decisiones de cobertura, evaluación de tecnologías sanitarias, seguimiento de seguridad, análisis de utilización, adherencia, resultados y reevaluación de tecnologías ya incorporadas. Pero también muestra una advertencia central: los datos reales no se convierten automáticamente en buena evidencia.

RWD no es lo mismo que RWE

La diferencia entre RWD y RWE es importante. Los datos por sí solos no son evidencia. Una base de reclamos, un registro clínico o un data lake pueden contener millones de observaciones y aun así no responder bien una pregunta.

Para convertirse en evidencia, esos datos necesitan calidad, definiciones, trazabilidad, comparabilidad, control de sesgos y un diseño analítico que haga explícito qué se quiere estimar. Dicho de manera simple: RWD es la materia prima; RWE es el resultado de trabajar esa materia prima con método.

Esta distinción evita una trampa frecuente en organizaciones de salud: creer que tener muchos datos equivale a saber más. En realidad, una mala pregunta, una mala definición de población o un sesgo no controlado pueden transformar una base grande en una conclusión débil.

Por qué interesa a gestores, pagadores y evaluadores

El interés por la RWE crece porque puede complementar aquello que los ensayos clínicos no alcanzan a mostrar. Las agencias de evaluación de tecnologías sanitarias suelen valorar la evidencia de mayor control interno, pero también necesitan conocer efectividad, seguridad, uso, adherencia, costos y resultados en poblaciones reales [5].

Esto es especialmente importante cuando las decisiones de cobertura o reembolso se toman con incertidumbre, por ejemplo frente a terapias innovadoras, tecnologías de alto costo o dispositivos médicos. En esos casos, la RWE puede ayudar a monitorear qué ocurre después de la incorporación, revisar supuestos iniciales y ajustar decisiones con información acumulada.

Los pagadores y agencias de evaluación enfrentan una tensión concreta. Por un lado, RWE puede cubrir vacíos de evidencia, monitorear resultados en vida real y revisar decisiones a medida que se acumula información. Por otro, existe preocupación sobre si esa evidencia tiene calidad suficiente para estimar efectos relativos de tratamiento o sostener decisiones de alto impacto [4].

Qué usos concretos puede tener

El uso de RWE no es único. Puede servir para vigilancia de seguridad, estimación de utilización, análisis de adherencia, seguimiento de resultados, evaluación de dispositivos, acuerdos de cobertura condicionada, pagos basados en resultados o reevaluación de tecnologías ya incorporadas.

Una revisión de presentaciones al NICE encontró que las fuentes más usadas fueron registros de enfermedad e historias clínicas electrónicas, y que los datos reales se usaron sobre todo para aportar comparadores externos, describir historia natural de la enfermedad o contextualizar resultados [7].

Un artículo reciente plantea que la RWE podría apoyar decisiones de HTA y pagadores si se consolida dentro de marcos que ordenen pregunta, datos, calidad, análisis, transparencia y uso previsto [6]. Esa frase es clave: la RWE no funciona como evidencia suelta, sino como parte de un proceso explícito de decisión.

Regiones, sistemas y capacidades

En Asia, varios trabajos muestran que RWD y RWE se están incorporando a discusiones sobre evaluación de tecnologías y decisiones de reembolso. Una guía regional elaborada a partir de experiencias de once sistemas de salud subraya la necesidad de alinear prácticas sobre qué datos recolectar, dónde obtenerlos y cómo generar evidencia útil para decisiones [3].

Otro trabajo señala que Asia podría beneficiarse especialmente de RWE porque muchas veces las poblaciones locales están poco representadas en ensayos clínicos globales, pero advierte que se requiere un marco conceptual para estandarizar recolección, análisis y uso [10].

La experiencia latinoamericana agrega una nota muy relevante para nuestra región. Un informe del Foro de Políticas de Health Technology Assessment International exploró la utilidad de incorporar RWE en procesos de evaluación y toma de decisiones en América Latina. La conclusión no es simplemente que haya que usar más datos reales, sino que deben resolverse problemas de disponibilidad, calidad, gobernanza, capacidades técnicas, confianza metodológica y articulación institucional [9].

Dispositivos médicos y datos generados en la práctica

Los dispositivos médicos son un caso interesante porque muchas veces evolucionan rápido, dependen del contexto de uso y no siempre cuentan con evidencia experimental tan robusta como los medicamentos. Entrevistas a actores clave en Canadá mostraron interés en modernizar el uso de RWD/RWE para decisiones regulatorias sobre dispositivos, pero también preocupaciones sobre fuentes de datos, capacidades analíticas, estándares y aceptabilidad [11].

Evaluaciones de casos piloto del National Evaluation System for Health Technology en Estados Unidos mostraron, además, que la capacidad de RWD para responder preguntas regulatorias depende de si los datos capturan realmente la información necesaria para esas preguntas [12].

Este punto también sirve para pensar datos de dispositivos personales, aplicaciones y wearables. Pueden ampliar la observación de la vida cotidiana, pero no todos esos datos son clínicamente útiles ni metodológicamente sólidos. La pregunta no es cuántos datos se pueden capturar, sino qué dato sirve para qué decisión.

Barreras y cautelas necesarias

Las oportunidades son claras, pero las barreras también. Una revisión amplia sobre la inclusión de RWD/RWE en evaluación de tecnologías identifica obstáculos metodológicos, institucionales y de aceptación: heterogeneidad de fuentes, calidad variable, riesgo de sesgo, dificultad para comparar poblaciones, falta de estándares y dudas de los tomadores de decisiones [8].

Esta es probablemente la frase clave para gestores: no todo dato real produce buena evidencia, y no toda evidencia de mundo real es adecuada para cualquier decisión. La exigencia metodológica debe crecer junto con el impacto de la decisión que se quiere tomar.

Una decisión exploratoria o de gestión interna puede tolerar más incertidumbre que una decisión de cobertura, precio, reembolso o autorización regulatoria. Por eso, cada uso de RWE debería declarar la pregunta, la fuente de datos, las limitaciones, los sesgos posibles y el nivel de confianza que permite sostener.

Hacia sistemas que aprenden

La visión de futuro apunta a una generación de evidencia más continua y conectada con la voz del paciente. El proyecto Clinical Evidence 2030 imagina un escenario en el que la evidencia clínica se apoye más en datos existentes, preguntas de investigación mejor definidas, ensayos más eficientes, RWE consolidada y confianza construida mediante transparencia [2].

Esta idea no elimina la distinción entre evidencia experimental y observacional. Más bien propone que ambas convivan dentro de un ecosistema de aprendizaje, donde la práctica cotidiana permita hacer mejores preguntas, monitorear resultados y revisar decisiones.

Para una organización de salud, la pregunta práctica no debería ser solamente si tiene datos de mundo real. La pregunta es si puede transformarlos en evidencia defendible. Eso requiere gobernanza, interoperabilidad, calidad de datos, definiciones compartidas, trazabilidad, capacidades analíticas y claridad sobre la decisión que se quiere informar.

Síntesis

La evidencia de mundo real no reemplaza a los ensayos clínicos ni convierte automáticamente cualquier base de datos en conocimiento. Su valor está en conectar la evidencia con la vida real de los sistemas de salud: pacientes menos seleccionados, trayectorias más complejas, variabilidad institucional, decisiones de cobertura, uso efectivo y resultados sostenidos en el tiempo.

Su límite está en la calidad de los datos y en la calidad del método. Por eso, la RWE no es solo una cuestión de analítica; es una forma de organizar datos, preguntas y decisiones bajo reglas confiables.

Referencias

1. Shau WY; Setia S; Shinde SP; Santoso H; Furtner D. Contemporary Databases in Real-world Studies Regarding the Diverse Health Care Systems of India, Thailand, and Taiwan: Protocol for a Scoping Review. JMIR Research Protocols. 2022. doi:10.2196/43741
2. Arlett P; Umuhire D; Verpillat P; Foggi P; Liminga U; Sepodes B; Lunzer M; Aylward B; Vamvakas S; Roes KCB; Petavy F; Thirstrup S; Lamas MJ; Cooke E; Broich K. Clinical Evidence 2030. Clinical Pharmacology & Therapeutics. 2025. doi:10.1002/cpt.3596
3. Sarin KC; Lin L; Bayani DB; Zemlyanska Y; Adler A; Ahn J; Chan K; Choiphel D; Genuino-Marfori AJ; Kearney B; Liu Y; Nakamura R; Pearce F; Prinja S; Pwu RF; Shafie AA; Sui B; Suwantika AA; Tunis S; Wu HM. What, Where, and How to Collect Real-World Data and Generate Real-World Evidence to Support Drug Reimbursement Decision-Making in Asia: A reflection into the Past and A Way Forward. International Journal of Health Policy and Management. 2023. doi:10.34172/ijhpm.2023.6858
4. Capkun G; Corry S; Dowling O; Asad Zadeh Vosta Kolaei F; Takyar S; Furtado C; Jonsson P; Kleinermans D; Lambert L; Schiel A; Facey K. Can we use existing guidance to support the development of robust real-world evidence for health technology assessment/payer decision-making? International Journal of Technology Assessment in Health Care. 2022. doi:10.1017/S0266462322000605
5. Makady A. Real-World Evidence for Health Technology Assessment of Pharmaceuticals: Opportunities and Challenges. PharmacoEconomics. 2018. OpenAlex: W2883712388
6. Murphy LA; Akehurst R; Cunningham D; de Pouvourville G; Sola-Morales O. Real-world evidence to support health technology assessment and payer decision making: is it now or never? International Journal of Technology Assessment in Health Care. 2025. doi:10.1017/S0266462325000145
7. Che Y; Duffield S; Gomes M. The Use of Real-World Data for Estimating Relative Treatment Effects in NICE Health Technology Assessment Submissions: A Review. PharmacoEconomics. 2024. doi:10.1007/s40273-024-01449-w
8. Zisis K; Pavi E; Geitona M; Athanasakis K. Real-world data: a comprehensive literature review on the barriers, challenges, and opportunities associated with their inclusion in the health technology assessment process. Journal of Pharmaceutical Policy and Practice. 2024. doi:10.3389/jpps.2024.12302
9. Garcia Marti S; Pichon-Riviere A; Augustovski F; Espinoza M. Real-world evidence: experiences and challenges for decision making in Latin America. International Journal of Technology Assessment in Health Care. 2023. doi:10.1017/S0266462323002647
10. Lou J; Sarin KC; Toh KY; Dabak SV; Adler A; Ahn J; Bayani DB; Chan K; Choiphel D; Chua B; Genuino AJ; Guerrero AM; Kearney B; Lin L; Liu Y; Nakamura R; Pearce F; Prinja S; Pwu RF; Shafie AA. Real-world data for health technology assessment for reimbursement decisions in Asia: current landscape and a way forward. International Journal of Technology Assessment in Health Care. 2020. doi:10.1017/S0266462320000628
11. Polisena J; Jayaraman G. Use of real-world data and evidence for medical devices: a qualitative study of key informant interviews. International Journal of Technology Assessment in Health Care. 2020. doi:10.1017/S0266462320000859
12. Timbie JW; Kim AY; Baker L; Li R; Concannon TW. Lessons on the use of real-world data in medical device research: findings from the National Evaluation System for Health Technology Test-Cases. Journal of Comparative Effectiveness Research. 2024. doi:10.57264/cer-2024-0078